公司概况与业务 - 公司是一家专注于开发基因编辑疗法的临床阶段生物技术公司 [1] - 公司以其在CRISPR/Cas9技术领域的开创性工作而闻名 [1] - 公司竞争对手包括CRISPR Therapeutics和Editas Medicine等同样探索基因编辑解决方案的生物技术公司 [1] 评级与价格目标调整 - H C Wainwright于2025年10月27日将公司评级上调至“买入” 当时股价约为14 68美元 [2] - 该机构将目标价从30美元下调至25美元 反映了公司面临的挑战 [2] - 评级上调但目标价下调的原因与近期临床试验问题相关 [2][6] 临床试验进展与安全事件 - 公司宣布其MAGNITUDE临床试验中出现安全事件 导致方案暂停 [3] - 暂停决定源于一名患者出现严重的肝脏问题 [3] - 此次暂停影响了针对伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性ATTR-CM和伴有周围神经病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性ATTR-PN的试验 [3] 股价表现与市场数据 - 公司当前股价为14 42美元 较此前价值大幅下跌43 67% [4][6] - 当日股价在13 21美元至16 76美元之间波动 [4] - 过去52周 股价最高达到28 25美元 最低为5 90美元 显示出波动性 [4] - 公司当前市值约为15 5亿美元 在纳斯达克交易所的成交量为3732万股 [5]