财务业绩 - 2025年第三季度总营收为7.76亿美元，同比增长4% [6] - 2025年年初至今总营收为23.47亿美元，同比增长11% [6][7] - 第三季度GAAP净亏损为3100万美元，而去年同期为GAAP净收入1.06亿美元，主要由于收购Inozyme Pharma产生的2.21亿美元IPR&D费用 [6][8] - 第三季度非GAAP收入为2200万美元，低于去年同期的1.78亿美元 [6][7] - 公司持有现金及投资总额约为19.91亿美元 [8][21] 产品营收表现 - VOXZOGO第三季度营收2.18亿美元，同比增长15%，年初至今营收6.54亿美元，同比增长24% [6][7] - PALYNZIQ第三季度营收1.09亿美元，同比增长20%，连续三个季度实现20%以上同比增长 [6][7] - 酶疗法业务总营收第三季度为5.16亿美元，同比增长1%，年初至今为15.56亿美元，同比增长8% [6][7] - ROCTAVIAN第三季度营收300万美元，同比下降57% [6][7] 战略与业务发展 - 公司宣布计划剥离ROCTAVIAN，包括探索对外授权机会 [2][6] - 战略重点集中在酶疗法和骨骼疾病业务单元，这些部门贡献了超过20%的营收增长 [2][6] - 公司通过收购Inozyme Pharma获得BMN 401，这是ENPP1缺陷症的潜在首创疗法 [6][27] 研发与临床进展 - VOXZOGO用于治疗软骨发育不全症5岁及以下儿童的新数据显示其改善脊柱形态 [6] - VOXZOGO治疗软骨发育低下症的潜在关键数据预计在2026年上半年公布，可能于2027年上市 [6] - VOXZOGO的CANOPY临床项目正在开发四个新适应症，包括特发性矮小症和努南综合征 [6] - PALYNZIQ基于在12-17岁青少年中的3期研究新数据，正在寻求美国和欧洲的批准，可能于2026年获批 [6] - BMN 401用于ENPP1缺陷症的ENERGY 3研究初始关键数据预计在2026年上半年公布 [6] 市场拓展与运营 - 截至第三季度末，全球55个国家的软骨发育不全症儿童正在接受VOXZOGO治疗，目标是到2027年在超过60个国家开放准入 [6] - 美国以外市场贡献了约75%的VOXZOGO总营收 [6] - 公司第三季度产生运营现金流3.69亿美元，年初至今产生7.28亿美元 [6][22] 财务指引更新 - 公司将2025年全年总营收指引中点上调，新范围为31.5亿美元至32亿美元 [11] - 重申VOXZOGO全年营收展望为9亿美元至9.35亿美元 [6][11] - 非GAAP运营利润率指引更新为26%至27%，非GAAP稀释每股收益指引更新为3.50美元至3.60美元，反映了第三季度收购IPR&D费用的影响 [11][12]