ATTR-CM这一罕见心脏病是一个价值数十亿美元规模的市场。 当地时间10月27日，美国明星基因疗法公司Intellia Therapeutics股价暴跌超过40%。当天，该公司表 示，由于一名受试者出现严重肝损伤，已暂停两项基因疗法后期研究的给药和患者筛查，其中一项临床 针对一种罕见的心脏病。 一位免疫学专家对第一财经记者表示："在临床研究中，尤其是基因编辑细胞治疗领域的临床上，因安 全性问题暂停的研究不占少数，具体原因还要通过调查进一步进行分析，来判断对患者健康的损伤是因 为患者自身的原因，还是药物的原因，如果临床试验中反复出现类似的情况，那么可能药物管线会面临 较大的风险。" 针对中国ATTR-CM患者的特点，复旦大学附属中山医院周京敏教授介绍称，ATTR分为野生型和遗传 型，中国患者以遗传型为主，因此，遗传咨询和家系管理至关重要。他认为，目前基因沉默剂在ATTR 神经病变的Ⅲ期临床研究中的表现值得期待，此外，淀粉样纤维清除药物的研发和临床研究也在不断推 进，未来有望为临床患者带来更多选择和获益。 在Intellia暂停临床试验后，竞争对手BridgeBio Pharma股价大涨超过17%。目前，包括A ...