公司动态与产品数据 - Madrigal Pharmaceuticals将于2025年11月7日至11日在美国华盛顿特区举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上公布多项关于MASH及其药物Rezdiffra（resmetirom）的数据展示[1] - 展示亮点包括来自Rezdiffra三期MAESTRO-NAFLD-1试验中开放标签代偿性MASH肝硬化（F4c）队列的新分析数据 该队列针对的是目前尚无获批疗法的晚期难治患者群体[1] - 公司首席医疗官David Soergel表示 新数据将增强公司对Rezdiffra在代偿性肝硬化这一适应症中潜力的信心 相关患者群体正在由已全面入组的三期MAESTRO-NASH-OUTCOMES试验进行研究[2] - 会议将包括两项口头报告 重点展示Rezdiffra在代偿性MASH肝硬化患者中的生物标志物、影像学和生活质量数据[4] - 一项杰出海报将考察Rezdiffra治疗中断对患者的影响 强调了持续治疗以防止疾病进展的必要性[4] - 其他海报展示将考察Rezdiffra的早期真实世界使用经验以及MASH的临床负担[4] - 具体展示内容包括一项真实世界研究 评估Rezdiffra对MASH患者的早期真实世界影响[5] 以及另一项关于Resmetirom在常规临床实践中改善MASLD患者死亡率及肝心肾代谢结局的研究[13] 产品概况与疗效 - Rezdiffra是一种每日一次的口服、肝脏靶向的甲状腺激素受体（THR）-β激动剂 旨在针对MASH的关键根本病因 是美国和欧洲首个获批用于治疗MASH的药物[6] - 在关键性三期MAESTRO-NASH活检试验中 Rezdiffra同时达到了纤维化改善和MASH缓解的主要终点 并降低了肝脏硬度、肝脏脂肪、肝酶和致动脉粥样硬化脂质 改善了健康相关生活质量[6] - 治疗一年时 接受100mg Rezdiffra治疗的患者中有91%通过振动控制瞬时弹性成像（VCTE）测量实现了肝脏硬度的改善或稳定[6] - Rezdiffra目前获批准的适应症是联合饮食和运动 用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化（相当于F2至F3期纤维化）的非肝硬化MASH成人患者 但尚未在任何地区获批用于肝硬化患者的治疗[7] - 该适应症的持续批准可能取决于正在进行的验证性试验中对临床益处的验证和描述[7] 疾病背景与市场前景 - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）是一种严重的肝脏疾病 可进展为肝硬化、肝衰竭、肝癌、需要肝移植和过早死亡[8] - MASH是美国女性肝移植的首要原因 也是所有肝移植的第二大原因 同时是欧洲增长最快的肝移植适应症[8] - 一旦患者进展为伴有中度至晚期肝纤维化的MASH（F2-F3） 不良肝脏结局风险急剧增加 其肝相关死亡率比无纤维化患者高10-17倍[9] - 进展至肝硬化的患者面临肝相关死亡风险增加42倍 这凸显了在肝硬化并发症出现前治疗MASH的必要性 MASH也是心血管疾病的独立驱动因素 是患者死亡的主要原因[9] - 随着对MASH疾病认知的提高和患病率的增加 被诊断出伴有中度至晚期纤维化或代偿性MASH肝硬化（F2-F4c）的患者数量预计将会增长[10]