临床试验结果与疗效 - 候选药物CTx-1301在针对儿科ADHD的关键性三期试验中达到主要终点（p < 0.001），并在给药后长达12小时内提供持续的症状缓解[1] - 试验结果显示，CTx-1301在ADHD-RS-5量表和CGI-S量表上表现出剂量依赖性的改善，其中37.5mg剂量在症状减轻方面显示出最大的效应值[1][3] - 该药物在随机、双盲、儿科和青少年、安慰剂对照研究中，能快速起效并持续有效至晚间，其安全性和耐受性与兴奋剂类药物一致，未报告非预期的严重不良事件[2][3] 药物特性与市场定位 - CTx-1301是一种一日一次的多核心片剂，利用专有的PTR™药物递送平台，旨在实现快速起效和全天持续的药效[8] - ADHD是一个价值230亿美元的全球市场，而多数现有疗法需每日多次服药，CTx-1301有望通过一日一次的用药方案改善患者依从性[3][7] 监管与商业化进展 - CTx-1301的新药申请已于2025年10月获美国FDA受理，处方药使用者费法案目标日期定为2026年5月31日[4] - 公司获得了标准PDUFA申报费的豁免，通过小企业豁免条款节省了约430万美元[4] - 公司与数字化生命科学商业化公司Indegene建立了商业合作伙伴关系，采用可变成本结构，使商业执行与增长里程碑挂钩[3] 公司背景与研发管线 - 公司是一家生物制药公司，专注于利用其专有的PTR™平台技术开发下一代药物产品，以改善每日给药负担重和治疗覆盖不佳的疾病患者的预后[9] - 其主要候选药物CTx-1301正处于ADHD研发的后期阶段，此外还有针对焦虑症和其他神经精神适应症的候选药物[9]