核心观点 - 公司宣布其CAR-T细胞疗法KYV-101在治疗全身型重症肌无力的注册性KYSA-6临床试验2期部分取得积极的期中数据 结果显示出前所未有的疗效和一致的安全性 为后续3期试验的设计和成功提供了强有力的支持 [1][2][5] 临床试验设计与患者基线 - KYSA-6试验是一项单臂、开放标签、多中心研究 针对中度至重度全身型重症肌无力患者 [3] - 截至2025年10月3日数据截止 共有6名患者接受了单次剂量为1×10的KYV-101 CAR-T细胞输注 这些患者平均MG-ADL评分为11.2 QMG评分为17.3 MGC评分为21.8 平均病程为5.3年 且均对先前的免疫抑制剂治疗无效 [4] 疗效数据 - 100%的患者在24周时均达到了临床意义的MG-ADL和QMG评分改善 这两项是3期试验的共同主要终点 [1][6] - MG-ADL评分平均降低8.0分 QMG评分平均降低7.7分 且深度应答在两周内即可观察到 [6] - 100%的患者在MGC评分上也达到临床意义改善 平均降低12分 [12] - 在至少完成24周随访的三名患者中 有两名达到了最小症状表达标准 [12] - 单次给药后24周内 100%的患者成功停用了非甾体免疫抑制剂、大剂量固醇类药物以及FcRn和补体抑制剂 显著减轻了治疗负担 [12] 安全性数据 - KYV-101耐受性良好 未观察到新的安全信号 [12] - 未发生高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征事件 [1][12] - 一名患者出现4级中性粒细胞减少症的严重不良事件 此为预期内事件 经标准支持治疗后改善至1级 [12] 公司战略与后续计划 - 基于今年早些时候与美国FDA举行的2期试验结束会议 该研究已修订为注册性2/3期试验 [8] - 公司计划在2025年底前启动3期部分的患者入组 并在明年分享2期部分的更新数据 [5] - 公司认为这些数据增强了其对建立一流神经免疫学产品线的信心 并扩大了未来的增长机会 [2] - 公司将于2025年10月29日东部时间上午8点举行电话会议讨论这些结果 [1][9]