核心观点 - 公司公布了其在研药物pociredir针对镰状细胞病（SCD）的1b期PIONEER试验12毫克剂量队列的积极结果，显示胎儿血红蛋白（HbF）具有剂量依赖性和临床意义的增加以及其他疗效改善[1][5] - 20毫克剂量队列已完成患者入组（n=12），预计在2025年底前获得数据[1][2] - 公司现金状况充裕，截至2025年第三季度末拥有现金及等价物2.006亿美元，预计资金可支撑运营至2028年[1][7] 临床开发进展 - PIONEER试验（Pociredir for SCD）：12毫克剂量队列结果显示HbF增加、溶血标志物改善、总血红蛋白增加以及血管闭塞危象（VOC）减少的积极趋势，药物耐受性良好，无药物相关严重不良事件[5] - 后续开发计划：20毫克剂量队列患者用药依从率超过90%，基线HbF水平均值为7.1%，中位数为7.3%，计划在2025年12月的美国血液学会（ASH）大会上展示更多数据[5] - 扩展试验：将启动开放标签扩展试验，以评估药物的长期安全性和疗效持久性[5] - 其他研发管线：针对骨髓衰竭综合征的治疗项目计划在2025年第四季度提交新药临床试验申请（IND），其口服EED抑制剂候选药物FTX-6274在临床前研究中显示出对去势抵抗性前列腺癌模型的显著疗效[5] 财务表现与状况 - 现金状况：截至2025年9月30日，现金及等价物为2.006亿美元，较2024年12月31日的2.410亿美元减少4040万美元，主要原用于2025年的运营活动[5][15] - 研发费用：2025年第三季度研发费用为1430万美元，较2024年同期的1460万美元减少30万美元，部分原因是losmapimod项目终止以及与赛诺菲合作终止后的成本分摊还款，但pociredir试验的推进增加了相关成本[5][6] - 行政费用：2025年第三季度一般及行政费用为760万美元，较2024年同期的840万美元减少80万美元，主要因专业服务费用下降[12] - 净亏损：2025年第三季度净亏损为1960万美元，较2024年同期的2170万美元有所收窄[12][17]