药物临床试验结果 - 艾伯维公布upadacitinib (RINVOQ) 针对非节段型白癜风的两项重复性3期研究达到主要终点和关键次要终点[1][4] - 在第48周，与安慰剂相比，upadacitinib 15 mg每日一次在两项研究中均达到共同主要终点：T-VASI 50（全身白癜风面积评分指数较基线改善50%）和F-VASI 75（面部白癜风面积评分指数较基线改善75%）[2][4] - 研究1中，upadacitinib组达到T-VASI 50和F-VASI 75的患者比例分别为19.4%和25.2%，安慰剂组分别为5.9%和5.9%[3] - 研究2中，upadacitinib组达到T-VASI 50和F-VASI 75的患者比例分别为21.5%和23.4%，安慰剂组分别为5.9%和6.9%[3] - 在关键次要终点F-VASI 50（面部评分指数改善50%）方面，研究1和2的upadacitinib组分别有48.1%和43.4%的患者达标，显著高于安慰剂组的12.7%和12.9%[3] 疾病背景与市场机会 - 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，全球患病率约为0.5%至2.3%[6] - 非节段型白癜风是最主要类型，约占病例总数的84%[6] - 目前尚无获批的用于实现白癜风复色的系统性药物治疗方案，存在显著未满足的临床需求[2] 药物安全性概况 - upadacitinib在研究中安全性特征与已获批适应症一致，未发现新的安全信号[3] - 最常见治疗期出现的不良事件为上呼吸道感染、痤疮和鼻咽炎[3] - 研究1中，upadacitinib组和安慰剂组治疗期出现的严重不良事件发生率分别为3.9%和4.0%[3] - 研究2中，upadacitinib组和安慰剂组治疗期出现的严重不良事件发生率分别为2.0%和1.0%[3] - 研究中未报告主要不良心血管事件或静脉血栓栓塞症的裁定病例[3] 药物研发进展与管线 - upadacitinib是一种JAK抑制剂，由艾伯维科学家发现并开发[7] - 该药物正在斑秃、化脓性汗腺炎、高安氏动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风等适应症中进行3期临床试验[8] - RINVOQ目前已在美国获批用于治疗类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎等多种免疫性疾病[9] 临床试验设计 - 两项3期研究共随机分配了614名非节段型白癜风患者，涉及全球90个研究中心[6] - 研究周期包括48周的双盲期和112周的开放标签扩展期，总研究时长160周[6] - 患者以2:1的比例随机接受upadacitinib 15 mg每日一次或安慰剂治疗[6]