技术突破核心 - 基于逆转录酶开发出新型基因编辑技术 能够更精准高效地同时修复哺乳动物细胞内的多个致病突变 [1] - 新技术能用健康DNA片段整体替换缺陷区域 如同为基因打补丁 可修复该片段内的任意突变组合 不受个体遗传差异限制 [1] - 相较于此前逆转录酶技术在哺乳动物细胞中仅1.5%的编辑效率 新技术将成功率提升至约30% [2] 应用潜力与优势 - 为开发广谱基因疗法奠定了重要基础 许多遗传疾病如囊性纤维化 血友病等往往涉及基因组中多个突变 [1] - 成功治愈了斑马鱼胚胎中导致脊柱侧凸的突变 是科学家首次运用逆转录酶技术在脊椎动物体内实现致病突变的精准修复 [1] - 现有基因编辑技术大多只能针对一两个特定突变 导致很多患者无法获得有效治疗 新技术让更多患者看到治愈希望 [1] 技术实现与开发进展 - 该技术可通过脂质纳米颗粒包裹的RNA递送系统实现 有效规避了传统基因编辑器在递送环节的难题 [2] - 团队正运用该技术开发治疗囊性纤维化的基因疗法 这种疾病已知致病突变多达千余种 [2] - 传统疗法往往只能针对最常见突变进行优化 而新技术能直接替换整个缺陷区域 有望让更广泛的患者群体受益 [2]