平台与技术扩展 - NLS Pharmaceutics Ltd 与 Aexon Labs 宣布扩展其DOXA平台，推出针对觉醒稳定性、认知和神经保护的新一代小分子药物AEX-6xx系列 [1] - 先导化合物AEX-635可调节多药耐药相关蛋白1（MRP1），有望增强神经保护效果并改善中枢神经系统药物的生物利用度，特别是在帕金森病和胶质细胞病等氧化应激驱动的病症中 [1] - DOXA平台基于新型二氢喹唑啉和二氢苯并噻嗪衍生物，整合了双重食欲素受体激动（OX1R/OX2R）和组织蛋白酶H（CTSH）抑制，针对睡眠-觉醒调节、动机和神经元复原力的核心通路 [3] 战略定位与合并价值 - 此次平台扩展使NLS和Aexon Labs处于多靶点中枢神经系统创新的前沿，并与即将完成合并后成立的新公司NewCelX的使命完美契合 [4] - NewCelX旨在整合神经科学和细胞疗法创新，为复杂的神经和代谢疾病创造变革性解决方案 [4] - 此次发展展示了NewCelX的价值创造，它融合了NLS和Kadimastem平台的优势，为合并后的公司带来了强大且有前景的研发管线 [4] 财务状况与资金支持 - 在过去几个月中，NLS作为合并的一部分筹集了约700万美元的股权融资，并获得了2500万美元的股权信用额度协议，增强了其现金状况 [5] - 结合其资产正在进行的许可讨论，公司相信NewCelX将拥有充足的资金，足以支持未来至少12个月的运营 [5] - 已承诺的股权信用额度旨在支持即将开展的临床项目，公司计划审慎且战略性地利用该额度 [6] 临床前数据亮点 - 在食欲素敲除的发作性睡病模型中，DOXA平台化合物（如AEX-41和AEX-2）显示出猝倒减少高达80%，觉醒度增加超过70% [9] - 在α-突触核蛋白诱导的应激条件下（如AEX-23）显示出强大的神经保护活性，包括潜在的MRP1介导的神经保护以及改善的血脑屏障穿透性，支持在神经元变性模型中进一步评估 [9] - 主要开发适应症包括1型发作性睡病、特发性嗜睡症、伴有觉醒调节障碍的ADHD和学习障碍，以及包括突触核蛋白病和亨廷顿病在内的神经退行性疾病 [9][10] 知识产权与战略步骤 - AEX-6xx系列受到国际专利申请WO2024141660和WO2024115797的保护，目前正在美国、欧盟、日本、加拿大、以色列和澳大利亚进入国家阶段 [11] - 公司计划在2025年第四季度启动临床前合作和共同开发讨论，并计划在NewCelX Ltd 旗下推出统一的品牌形象 [12] - 合并后的NLS将作为NewCelX Ltd 运营，这是一个整合了以色列创新的跨大陆生物技术平台，在纳斯达克的交易代码将为"NCEL" [12]