临床试验进展 - AFFINITY DUCHENNE关键性试验已完成30名参与者的入组工作 [1][3] - 试验主要终点为第12周时微肌营养不良蛋白表达达到10%的参与者比例 [3] - 次要终点包括4岁及以上参与者定时功能测试相对于基线的变化 [3] - 1至4岁以下参与者将使用PDMS-3和SV95C进行评估 [3] 临床数据与安全性 - 在I/II期试验中接受关键剂量治疗的参与者微肌营养不良蛋白水平范围在20%至122%之间 [4] - 截至2025年5月7日 RGX-202耐受性良好 I/II期试验中未报告严重不良事件或特别关注的不良事件 [4] - 接受关键剂量的参与者在所有功能指标上均超过基线匹配的外部自然史对照组 [4] 药物特性与生产 - RGX-202是唯一采用差异化微肌营养不良蛋白构建体的杜氏肌营养不良基因疗法 其编码天然肌营养不良蛋白的关键区域包括C端结构域 [7] - 公司专有的NAVXpress悬浮生产工艺可实现超过80%的完整衣壳纯度 为杜氏肌营养不良基因疗法领域最高水平 [6] - 公司位于罗克维尔的制造创新中心每年可生产2500剂RGX-202 [6] - 首批用于商业供应的RGX-202批次已生产完成 [1][5] 研发里程碑与商业计划 - 公司计划在2026年第二季度初公布关键试验的顶线数据 并在2026年中期提交生物制品许可申请 [8] - 商业供应生产支持公司预期的2027年获批和商业上市 届时绝大多数流行市场预计将可用 [5] - 确认性试验的RGX-202全量供应也已生产完成 [5] - 确认性试验继续招募1岁及以上的可行走参与者 [2]