公司近期动态 - 公司将于2025年11月12日举办虚拟活动，重点讨论其肝脏疾病产品管线及战略，特别是威尔逊氏症 [1] - 活动将由公司管理层成员以及耶鲁医学院的医学教授、耶鲁纽黑文移植中心成人肝移植项目医学主任Michael Schilsky博士进行介绍 [2] - 活动将进行网络直播，支持材料将在公司投资者关系网页的“新闻与活动”栏目提供 [3] 核心产品管线进展 - 针对由H1069Q突变驱动的威尔逊氏症的候选疗法PM577，公司计划在2026年上半年提交新药临床试验申请和/或临床试验申请，并预计在2027年获得初步临床数据 [1] 公司技术与平台 - 公司是一家致力于提供新一代基因编辑疗法的领先生物技术公司 [4] - 公司利用其专有的Prime Editing平台，这是一种多功能、精确且高效的基因编辑技术，旨在开发一类新型的、差异化的、一次性的治愈性基因疗法 [4] - Prime Editors被设计为在基因的正确位置进行正确编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修饰，有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并在多种组织、器官和细胞类型中发挥作用 [4] - Prime Editing的多功能基因编辑能力可能解锁数千种潜在适应症的机遇 [4][9] 公司战略与产品组合 - 公司目前正在推进一个多元化的在研治疗项目组合，围绕其核心关注领域：肝脏、肺部、免疫学及肿瘤学 [5] - 在每个核心领域，公司最初专注于一系列高价值项目，每个项目都针对生物学原理明确、临床开发和监管路径清晰的疾病，并预计为扩展到其他机遇奠定基础 [5] - 公司计划利用Prime Editing平台广泛的治疗潜力和模块化特性，快速高效地扩展到当前管线之外的疾病，可能包括额外的遗传病、免疫疾病、癌症、传染病以及针对常见疾病中的遗传风险因素 [5][8]