公司活动与战略沟通 - 公司将于2025年11月12日东部时间上午8点举办网络直播活动，重点讨论其肝脏疾病产品组合与战略，特别是威尔逊病 [1] - 活动讲者包括公司管理层成员以及耶鲁医学院教授、耶鲁纽黑文移植中心成人肝移植项目医学主任Michael Schilsky博士 [2] - 活动将通过公司投资者关系网页进行直播，并提供演示材料，存档回放也将上线 [3] 核心产品管线进展 - 针对H1069Q驱动的威尔逊病的基因编辑疗法PM577，预计在2026年上半年提交新药临床试验申请和/或临床试验申请，首批临床数据预计在2027年获得 [1] - 公司正在推进多元化在研治疗项目组合，核心聚焦领域为肝脏、肺部、免疫学及肿瘤学 [5] 技术平台与治疗潜力 - 公司利用其专有的Prime Editing基因编辑平台开发新一代一次性治愈性基因疗法，该技术旨在精准编辑基因特定位置，同时最大限度地减少不必要的DNA修饰 [4] - Prime Editors有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并在多种组织、器官和细胞类型中发挥作用，可能解锁数千种潜在适应症的机遇 [4][9] - 公司计划利用Prime Editing平台的模块化特性，加速开发针对威尔逊病及其他疾病的多种Prime Editors [8]