公司战略与产品进展 - 公司近期举措是与Gorlin Syndrome Alliance建立合作伙伴关系 旨在扩大其先导产品Skinject的同情使用范围[1] - Skinject是公司用于治疗非黑色素瘤皮肤疾病（特别是基底细胞癌）的先导非侵入性疗法资产[6] - 公司正致力于获得美国FDA对Skinject的同情使用批准 此举将使选定患者能在正式临床试验之外获得治疗[3][9] 目标疾病与市场定位 - Gorlin syndrome是一种罕见的常染色体显性遗传病 全球发病率约为三万一千分之一 约11000名患者终生承受基底细胞癌的负担[2][5] - 该疾病目前尚无可用治疗方法 存在巨大的未满足医疗需求 Skinject有望为这些患者提供一种治疗选择[5][7] 监管环境与外部合作 - FDA目前对加速罕见病疗法持开放态度 近期公布了十种可加速审批的罕见病药物清单[8] - 公司通过其董事会成员Cathy McMorris Rodgers在华盛顿寻求支持 以帮助推进申请并可能进入加速审批名单[3][8] - 与Gorlin Syndrome Alliance的合作是关键 该组织由患者及家属运营 拥有美国超过11000名患者的登记信息 并能协助触达需要治疗的患者[9][10]