文章核心观点 - 公司被视作有望在未来数年表现优异的核心成长股 [1][2][12] 囊性纤维化业务 - 公司拥有包括Kaftrio/Trikafta和Alyftrek在内的五款获批CF疗法 其中Kaftrio/Trikafta在2025年第二季度贡献了总收入的86% [3] - Kaftrio/Trikafta在2025年第二季度的销售额同比仅增长4% 但新药Alyftrek因其疗效和每日一次的便捷用药方案 预计将取代大部分Kaftrio/Trikafta的销售额 [3] - Alyftrek的特许权使用费负担远低于其他CF疗法 预计将提升利润水平 [3] 非囊性纤维化产品线 - 产品线包含两款重要产品：首个获批的CRISPR基因编辑疗法Casgevy 用于治疗两种罕见血液疾病 以及非阿片类急性疼痛缓解药物Journavx [4] - Journavx被视为一款必然成功的重磅药物 [4] 研发管线 - 研发管线具有巨大潜力 主要候选药物包括用于严重1型糖尿病一次性功能性治愈的zimislecel 其初始目标患者群体约为6万人 [5] - 计划在2026年上半年为治疗IgA肾病的povetacicept寻求FDA加速批准 该疾病在欧美影响约30万人 [5] - 针对APOL1介导的肾病（患者约25万）的inaxaplin正处于3期临床 并为Journavx（治疗患者超200万的糖尿病周围神经病变）和povetacicept（治疗25万患者的原发性膜性肾病）寻求更多适应症的批准 [6] - 处于关键临床试验阶段的项目所针对的适应症 总计影响超过275万患者 远超过全球约10.9万人的CF患者数量 [7] 业务韧性 - 公司在CF根本病因治疗领域享有垄断地位 其业务不应受到经济衰退或关税的显著影响 [9] - 公司近期不会面临专利悬崖的威胁 主要创收产品Kaftrio/Trikafta的专利至2037年到期 Alyftrek和Journavx的专利分别于2039年和2040年到期 [10] 主要风险 - 公司面临的主要风险是研发管线中的候选药物可能在临床试验中失败或未能获得监管批准 [11]