公司重大进展 - 公司宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa三期Serenta试验的临床试验申请（CTA）已获得欧洲药品管理局（EMA）批准[1][2] - CTA是欧洲启动临床试验所需的正式监管申请，类似于美国的试验性新药申请流程，该批准允许试验在欧洲推进，初步覆盖丹麦、德国、荷兰和西班牙的临床中心，意大利预计将适时加入[3] - 公司预计首位欧洲患者将在2025年第四季度入组，这将加速患者招募[1][4] 产品管线与市场潜力 - 公司首席执行官指出，FAP适应症的潜在可寻址欧美市场规模达70亿美元[1][5] - eRapa是公司专有的口服雷帕霉素胶囊制剂，是一种mTOR抑制剂，其专利保护期将持续至2035年，并有待批申请可能提供2035年后的进一步保护[8][9] - 针对FAP目前尚无获批的药物治疗方案，标准疗法是积极监测和手术切除，存在巨大的未满足医疗需求[7] 临床试验设计 - Serenta试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期注册研究，旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性，计划招募168名患者，按2:1的比例随机分配至药物组和安慰剂组[5] - 该试验的美国部分已于2025年8月中旬招募了首位患者[3]