监管动态 - Chiesi Global Rare Diseases与Protalix BioTherapeutics已就欧洲药品管理局人用医药产品委员会对Elfabrio®提出的每4周2毫克/公斤体重给药方案的否定意见，请求进行重新审查 [1] - 此次重新审查涉及在目前已批准的每2周1毫克/公斤给药方案基础上，增加每4周2毫克/公斤的给药方案 [2] - 在重新审查程序及欧盟委员会的后续决定得出结果之前，Elfabrio现有的上市许可仍然有效 [2] 产品安全信息 - Elfabrio®适用于治疗确诊的成人法布里病患者 [3] - 临床试验中，有20名（14%）接受Elfabrio治疗的患者出现超敏反应，其中4名（3%）患者在首次输注开始后5至40分钟内出现过敏反应 [6] - 临床试验中，有41名（29%）接受Elfabrio治疗的患者出现一次或多次输注相关反应 [7] - 从先前的酶替代疗法转换至Elfabrio时，某些预先存在抗药物抗体的患者发生超敏反应和输注相关反应的风险可能增加 [9] - 最常见的不良反应（发生率≥15%）包括输注相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、肢体疼痛和鼻窦炎 [9] 公司背景 - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，在呼吸健康、罕见病和专科治疗领域开发并商业化创新治疗方案 [13] - Chiesi集团已将其在意大利、美国、法国和哥伦比亚的法律地位变更为共益公司，其对为社会创造共享价值的承诺具有法律约束力，并成为公司决策的核心 [14] - Chiesi集团总部位于意大利帕尔马，拥有超过90年历史，在全球设有31家分支机构，员工超过7,500名，并拥有7个研发中心 [15] - Chiesi Global Rare Diseases是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见病患者提供创新疗法和解决方案 [16] - Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于利用其专有的植物细胞表达系统ProCellEx开发和商业化重组治疗性蛋白 [18] - Protalix是首家通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产的蛋白质获得美国FDA批准的公司 [18] - Protalix已与Chiesi Farmaceutici S p A 就Elfabrio的全球开发和商业化达成合作 [19] - Protalix的研发管线包括针对已确立药物市场的专有重组治疗性蛋白，例如用于治疗控制不佳的痛风的PRX–115，以及用于治疗NETs相关疾病的PRX–119 [19] 疾病背景 - 法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A缺乏，进而造成GL-3脂肪物质在身体细胞中积累 [11] - 该疾病影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统等多个器官，可导致一系列严重症状，包括疲劳、慢性疼痛、胃肠道问题、进行性肾衰竭、心脏并发症和中风风险增加 [11] - 法布里病在男性和女性中均可发生，症状可从儿童期延续至成年期，常被延误诊断或误诊 [12]