新闻核心事件 - Fulcrum Therapeutics公司宣布将在第67届美国血液学会年会上公布其在研药物pociredir用于治疗镰状细胞病的1b期PIONEER试验的新数据，包括12毫克剂量组的完整数据和20毫克剂量组的初步数据[1] - 公司将于2025年12月7日美国东部时间上午7点在奥兰多举办现场及线上直播的投资人活动，由公司领导层和医学专家参与[4] 数据展示详情 - pociredir的展示标题为“Pociredir，一种新型口服每日一次胎儿血红蛋白诱导剂：在患有严重镰状细胞病且对羟基脲不耐受或无反应的成年参与者中进行的1b期PIONEER研究结果”，形式为海报，编号1157，第一作者为弗吉尼亚大学医学院的Sheinei Alan博士，展示时间为2025年12月6日美国东部时间下午5:30至7:30[2] - 另一项展示涉及公司的钙调蛋白通路调节剂项目，标题为“首创小分子钙调蛋白通路调节剂在钻石型黑凡贫血症模型中减轻过度p53活性并纠正红细胞生成缺陷”，形式为海报，编号1441，第一作者为公司血液学高级科学家Avik Choudhuri，展示时间同样为2025年12月6日美国东部时间下午5:30至7:30[2] - pociredir海报还被选入由《Blood Red Cells & Iron》主办的“红细胞和铁障碍新型及新兴治疗药物海报巡讲”，该活动将于2025年12月7日美国东部时间上午11:15至12:15举行[2] 公司及产品背景 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子药物以改善患有遗传定义罕见病患者的生命，其领先临床项目是pociredir[5] - Pociredir是一种研究性口服小分子EED抑制剂，通过抑制EED有效下调关键胎儿球蛋白抑制因子如BCL11A，从而导致胎儿血红蛋白增加，用于治疗镰状细胞病[6][7] - PIONEER 1b期临床试验的初始数据已显示概念验证，并达到了与潜在患者总体获益相关的胎儿血红蛋白绝对水平增加，在完成12毫克剂量组后，pociredir被证明在长达三个月的暴露期内通常耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件[7] - Pociredir已获得美国FDA的快速通道资格和用于治疗镰状细胞病的孤儿药认定[7]