监管审批动态 - 美国FDA不再认可AMT-130基因疗法1/2期临床试验数据对上市申请的支持力，导致其生物制品许可申请计划陷入不确定性 [1] - 此次FDA的立场转变与双方此前达成的共识相悖，公司对此感到意外 [2] - 公司正等待FDA提供会前会议最终纪要，并计划与监管机构紧急沟通以寻求快速获批的可行路径 [4] 临床试验数据表现 - AMT-130的1/2期临床试验结果显示，在17名高剂量给药患者中，12名患者治疗三年后疾病进展速度较外部对照组减缓了75% [1] - 该数据结果曾被亨廷顿舞蹈症领域专家评价为"改变游戏规则"的突破，并认为其"效应量巨大" [1] 市场与股价影响 - 积极的临床试验数据曾推动uniQure股价暴涨300% [1] - FDA立场转变的消息导致uniQure股价在11月3日盘前交易中暴跌66% [2] 行业监管趋势 - FDA对细胞和基因疗法的监管态度呈现收紧态势，近期有多款疗法因"有效性证据不足"等原因遭拒或驳回 [4] - 这一监管趋势与FDA生物制品评价和研究中心主任Vinay Prasad博士的监管理念相关，其团队曾因肝毒性问题限制另一款基因疗法的使用 [4]