（来源：一度医药） 转自：一度医药 积极的数据表现曾推动uniQure股价暴涨300%，也让该疗法成为陷入困境的基因治疗领域的重要提振。 AMT-130的审批受阻并非个例，近期FDA对细胞和基因疗法的监管态度正呈现收紧态势。今年7月， Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良相关心脏疾病的细胞疗法因"有效性证据不足"遭FDA拒绝； Replimune的黑色素瘤溶瘤病毒疗法也因类似原因被驳回加速审批申请，尽管该公司后续重新提交申请 已获受理。 去年年底，uniQure还与FDA达成协议，获准基于这一1/2期临床试验数据，通过加速审批通道提交BLA 申请。 此次FDA的立场转变完全超出预期。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，FDA的最新反馈与此前提供 的指导意见"存在巨大差异"，公司对此感到意外。FDA认为，仅依靠外部对照组的1/2期数据不足以支 撑上市申请，这与双方此前达成的共识相悖。 受此消息影响，uniQure股价在11月3日盘前交易中暴跌66%。 曾被业内寄予厚望的亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130，近日遭遇美国FDA的审批急转弯。研发企业 uniQure于11月3 ...