文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司宣布其候选药物NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌的9个月随访数据中显示出92%的总缓解率，并获得美国FDA对其三期临床试验计划关键要素的认可，预计于2026年上半年启动两项独立的注册性试验[1][2] FDA反馈与监管路径 - FDA支持两项潜在的注册性试验：一项是针对BCG无应答的高级别难治性NMIBC的单臂注册试验，另一项是针对中危NMIBC的随机对照试验[1][4] - FDA确认无需进行额外的非临床研究即可支持基于505(b)(2)途径的新药申请[1][4] - 公司计划在2026年上半年启动三期临床试验项目[1][2] NDV-01临床二期试验疗效数据 - 在25名NMIBC患者中，NDV-01在任何时间点的完全缓解率为92%（23/25），3个月时为84%（21/25），6个月时为87%（20/23）[3] - 9个月随访时，完全缓解率为85%（17/20），其中包括再诱导治疗后达到CR的患者，再诱导后的CR率为60%[5] - 在BCG无应答亚组患者中，任何时间点的完全缓解率为91%（10/11），3个月为82%（9/11），6个月为78%（7/9），9个月为88%（7/8）[6][12] NDV-01安全性数据 - 未发现新的安全性信号，无患者出现≥3级的治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗[11] - 在36名接受至少一剂药物的患者中，22名（61%）报告了治疗相关不良事件，其中62%为短暂排尿不适，9%为无症状尿培养阳性，7%为血尿[11] - 无患者进展为肌层浸润性疾病，无患者接受根治性膀胱切除术[11] 产品与市场背景 - NDV-01是一种持续释放的膀胱内给药剂型，含有吉西他滨和多西他赛，设计可使药物在膀胱内保留并持续释放10天，无需麻醉或特殊设备，10分钟内即可完成门诊给药[8] - NMIBC占所有膀胱癌病例的75-80%，美国有超过744,000例患病病例，5年内复发率高（50-80%），市场机会显著[9]