核心观点 - Rhythm Pharmaceuticals公布2025年第三季度财务业绩和业务进展 核心产品IMCIVREE (setmelanotide)全球销售额达5130万美元 环比增长6%[1][3] - 公司获得FDA受理setmelanotide用于获得性下丘脑肥胖的补充新药申请 并授予优先审评 PDUFA目标日期为2025年12月20日[2][5][7] - 德国观察性研究显示setmelanotide治疗与Bardet-Biedl综合征患者的代谢功能障碍相关脂肪肝病和肾功能指标改善相关[6] 财务业绩 - 2025年第三季度净产品收入为5130万美元 较2024年同期的3320万美元增长54% 2025年前九个月净产品收入为1.375亿美元 较2024年同期的8830万美元增长56%[9][13] - 美国市场收入为3820万美元 占产品收入的74% 环比增长19% 美国以外市场收入为1310万美元 环比下降340万美元或21%[3] - 研发费用为4600万美元 销售、一般和行政费用为5240万美元 净亏损为5430万美元 每股基本和摊薄亏损为0.82美元[10][11][12] - 截至2025年9月30日 现金、现金等价物和短期投资约为4.161亿美元 较2024年12月31日的3.206亿美元增长30% 预计足以支持公司计划运营至少24个月[8][20] 临床开发与监管进展 - 公司计划在2025年第四季度公布setmelanotide治疗Prader-Willi综合征的2期试验初步结果 并在2026年第一季度公布3期EMANATE试验顶线数据[5][13] - 欧洲药品管理局确认验证setmelanotide用于获得性下丘脑肥胖的上市授权申请II型变更提交[7] - 在ObesityWeek 2025上公布四篇摘要 包括setmelanotide在获得性下丘脑肥胖患者中的疗效和心血管代谢结果[6] 产品与市场 - IMCIVREE (setmelanotide)是公司核心资产 已获FDA批准用于治疗Bardet-Biedl综合征或特定基因缺陷导致的肥胖[23] - 在法国就IMCIVREE用于BBS和POMC及LEPR缺陷达成最终报销价格 导致第三季度确认一次性320万美元费用[3] - 公司产品线包括研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 以及用于先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物[25]