（来源：一度医药） 转自：一度医药 2025年11月，生物医药领域传来一则令投资者与患者群体高度关注的消息——Sarepta Therapeutics公司 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的两款外显子跳跃疗法Vyondys53与Amondys45，在关键确证性试 验中未能达到主要终点，公司股价随之大幅跳水，而这只是该公司2025年一系列困境的又一缩影。 杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者，会导致肌肉逐渐退化，患者往往在青 少年时期就失去行走能力，寿命也会显著缩短。 外显子跳跃疗法作为该领域的重要治疗方向，其原理是通过反义寡核苷酸技术，阻断肌营养不良蛋白基 因前体mRNA中的特定外显子，从而生成较短但仍具备一定功能的肌营养不良蛋白，延缓疾病进展。 Vyondys53与Amondys45正是基于这一原理开发，分别针对第53号和第45号外显子，此前已通过美国 FDA的加速审批通道，于2019年和2021年先后获批上市，为患者带来了治疗希望。 为获取两款药物的完全批准，Sarepta自2016年起开展了3期ESSENCE确证性试验。该试验纳入了近230 名DMD患者，将Vyondys53、Am ...