临床进展 - 公司启动针对急性髓系白血病患者的CER-1236 1期临床试验第二队列研究 [1] - 第二队列首位患者（试验中第四位患者）接受初始剂量，为第一队列患者初始剂量的两倍，并在48小时后接受第二次相同剂量 [1] - 第三位患者因疾病进展未按原计划接受第二剂CER-1236 [3] 试验设计与数据 - 该首次人体、多中心、开放标签的1/1b期研究旨在评估CER-1236在复发/难治性或伴有可测量残留病灶的缓解期AML患者，以及新诊断的TP53突变MDS/AML或AML患者中的安全性和初步疗效 [2] - 研究分为两部分：剂量递增以确定最高耐受剂量和2期推荐剂量，随后是扩展阶段以评估安全性和有效性 [2] - 主要结局指标包括不良事件和严重不良事件发生率、剂量限制性毒性发生率以及总缓解率、完全缓解率、复合完全缓解率和可测量残留病灶的评估 [2] - 次要结局指标包括药代动力学 [2] 管理层评论与公司技术 - 研究调查员指出，第二队列的启动是一个重要事件，表明CER-1236迄今未显示剂量限制性毒性，因此决定继续增加剂量水平以深入了解化合物的安全性和有效性 [2] - 公司首席执行官表示，鉴于迄今的安全性数据和细胞扩增情况，对CER-1236正在进行的1期试验的进展和结果感到鼓舞 [3] - 公司专注于开发下一代工程化T细胞疗法，其专有方法整合了先天性和适应性免疫的关键功能属性，旨在通过适应性穿孔素/颗粒酶途径和先天性吞噬机制重定向患者来源的T细胞以靶向肿瘤细胞 [4] - 该新型细胞免疫疗法平台创建了嵌合吞噬受体T细胞，其差异化靶向特性可能优于当前批准的CAR-T疗法，并有望将细胞免疫疗法的范围扩展到血液恶性肿瘤和实体瘤 [4]