2025年第三季度财务业绩 - 每股亏损1.81美元，较市场预期的亏损1.23美元以及去年同期的亏损1.40美元有所扩大 [1] - 总营收为1.599亿美元，同比增长15%，但低于市场预期的1.68亿美元 [1] - 营业费用为3.308亿美元，同比增长22%，主要由于对后期研发管线及已上市药物营销的投入增加 [8] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和可交易债务证券总额为4.47亿美元，较2025年6月30日的5.39亿美元有所下降 [9] 产品销售收入表现 - 旗舰产品Crysvita总收入为1.119亿美元，同比增长14%，其中北美市场贡献5700万美元，拉丁美洲及土耳其市场贡献4700万美元，欧洲市场贡献800万美元 [4] - Dojolvi产品收入为2430万美元，同比增长14% [5] - Evkeeza销售收入为1670万美元，同比增长57%，得益于在美国以外地区的持续推广 [5] - Mepsevii产品收入为700万美元，同比下降27% [5] 2025年全年财务指引 - 公司重申2025年总营收指引为6.4亿至6.7亿美元，预计同比增长14%-20% [10] - Crysvita预期收入为4.6亿至4.8亿美元，同比增长12%-17% [10] - Dojolvi预期收入为9000万至1亿美元，同比增长2%-14% [10] - 公司计划通过费用管理及战略性投资，在2025年减少运营所用净现金，并重申在2027年实现全年GAAP盈利的目标 [11] 研发管线关键进展 - 针对MPS IIIA的UX111生物制品许可申请收到FDA的完整回复函，要求提供更多生产和控制信息，公司计划在2026年初重新提交申请 [12] - 与Mereo BioPharma合作开发的UX143（setrusumab）用于成骨不全症的两项后期研究Orbit和Cosmic预计在2025年底进行最终分析 [13] - 治疗Angelman综合征的GTX-102获得FDA突破性疗法认定，其关键三期Aspire研究已完成入组，数据预计在2026年下半年读出 [14] - 针对糖原贮积病Ia型的基因疗法DTX401已于2025年8月开始滚动提交生物制品许可申请，预计在第四季度完成 [15] - 针对Wilson病的基因疗法UX701的I/II/III期Cyprus2+研究预计在2026年上半年公布顶线数据 [15] 公司产品组合 - 公司拥有四款上市药物：Crysvita（治疗X连锁低磷血症和肿瘤性骨软化症）、Mepsevii（治疗黏多糖贮积症VII型）、Dojolvi（治疗长链脂肪酸氧化障碍）和Evkeeza（治疗纯合子家族性高胆固醇血症） [2] - Evkeeza是与Regeneron合作的产物，公司拥有其在美国以外地区（包括欧洲经济区）的开发、商业化和分销权 [3]