公司核心进展 - Rhythm Pharmaceuticals宣布其产品IMCIVREE已在加拿大安大略省、阿尔伯塔省、不列颠哥伦比亚省、萨斯喀彻温省、新斯科舍省以及联邦非保险健康福利计划中获得公共报销 listing agreements [1] - 该协议针对因Bardet-Biedl综合征导致肥胖的6岁及以上成人和儿科患者的体重管理 [1] - 公司加拿大总经理表示将继续与所有省份和地区合作，以期为所有BBS肥胖患者实现公平的药物可及性 [3] 产品与市场准入 - IMCIVREE于2023年5月获得加拿大卫生部优先审评批准，并被列入加拿大国家罕见病药物战略的新药通用清单 [2] - 在加拿大，IMCIVREE适用于因Bardet-Biedl综合征或经基因确认的双等位基因POMC、PCSK1、LEPR缺陷导致的肥胖患者体重管理 [5] - 在美国，该药适用于2岁及以上因BBS或POMC、PCSK1、LEPR缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖患者 [6] - 在欧盟和英国，该药获授权用于治疗2岁及以上经基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖及饥饿控制 [7][8] 产品管线与公司战略 - 公司核心资产IMCIVREE是一种MC4R激动剂，已在多地区获批用于特定遗传性肥胖 [4] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见病的广泛临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，并拥有治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物组合 [4]