财务业绩摘要 - 2025年第三季度净收入为2610万美元，主要由MIPLYFFA的2240万美元净收入驱动，相比2024年同期的370万美元大幅增长[2][6] - 2025年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.01美元，相比2024年同期的0.69美元净亏损显著收窄[1][11] - 公司现金、现金等价物及证券总额为2.304亿美元，管理层认为现有财务资源足以支持其战略重点的执行，无需依赖资本市场[11] 核心产品商业进展 - 旗舰产品MIPLYFFA在第三季度收到8份处方注册表，自产品推出以来累计达137份，市场覆盖率达到66%的受保生命，符合公司预期[7] - 另一款产品OLPRUVA在第三季度收到1份处方注册表，累计达30份，市场覆盖率为81%，但公司决定缩减其销售和营销力度[7] - MIPLYFFA净收入受到医疗保险D部分回扣重新设计的影响，产生了120万美元的总额到净额调整[6] 研发管线与临床进展 - 治疗尼曼匹克病C型的arimoclomol（即MIPLYFFA）的上市授权申请已获欧洲药品管理局验证并正在审评中，且被指定为孤儿药[7] - 治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征的候选药物Celiprolol，在事件驱动的第三阶段DiSCOVER试验中第三季度新增5名患者，累计达44名，并有一例确认事件[7] - 在第三季度，公司向8名新员工授予了合计93,000股公司普通股的期权，作为入职激励[8][9] 学术交流与数据发布 - 显示MIPLYFFA对尼曼匹克病C型具有持续长期疗效的开放标签扩展数据已在同行评审期刊《分子遗传学与代谢》上发表[7] - MIPLYFFA的研究数据在多个国际会议上展示，包括国家尼曼匹克病基金会会议、国际先天性代谢错误大会等[7] - 一项预先指定的分析新数据显示，在关键双盲研究中服用安慰剂并随后在开放标签扩展阶段换用MIPLYFFA的患者，其年疾病进展速度出现下降[7]