文章核心观点 - 公司报告了2025年第三季度业务进展和财务业绩 重点包括法布里病基因疗法isaralgagene civaparvovec的临床数据更新和监管沟通 以及神经病学管线的推进 [3][4][5] 法布里病项目进展 - 与FDA举行会议 FDA重申2024年10月协议 同意使用估算肾小球滤过率斜率作为支持isaralgagene civaparvovec加速批准途径的终点 [1][6] - 在2025年国际先天性代谢异常大会上公布注册性STAAR研究详细临床数据 显示其作为一次性 持久治疗法布里病基础病理的潜力 提供优于当前标准护理的多器官临床获益 [6] - 所有32名给药患者在52周时观察到平均年化eGFR斜率为正1.965 mL/min/1.73m²/年 19名达到104周随访的患者在104周时平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年 [6] - 研究显示持久性效果 最长治疗患者α-半乳糖苷酶A活性升高维持长达4.5年 所有18名开始研究时接受酶替代疗法的患者均已停用ERT并在数据截止日保持停用 [6] - 公司正在准备最早于2026年第一季度提交生物制剂许可申请 同时继续进行法布里病商业化协议的业务开发讨论 [12] 神经病学管线进展 - 慢性神经病理性疼痛项目ST-503的Phase 1/2 STAND研究在首批两个临床中心启动后 患者入组和招募已开始 预计未来几个月内对首位患者给药 [2][12] - 在柏林举行的第9届国际神经病理性疼痛大会上展示非临床数据 显示ST-503在非人灵长类动物中具有持久性 效力和选择性以及良好的安全性 [12] - 朊病毒病项目ST-506的临床试验申请准备工作持续推进 与MHRA进行了富有成效的互动 包括就化学 制造和控制策略达成一致 [3][12] - 在里约热内卢举行的Prion 2025会议上展示临床前数据 显示在疾病小鼠模型中观察到显著的生存期延长 以及在接受ST-506治疗的NHPs中广泛的脑部递送和朊蛋白减少 [12] - ST-506的CTA预计最早于2026年中期提交 [12] 2025年第三季度财务业绩 - 2025年第三季度综合净亏损为3490万美元 每股亏损0.11美元 而2024年同期净利润为1070万美元 每股收益0.04美元 [9] - 2025年第三季度收入为60万美元 较2024年同期的4940万美元减少4880万美元 减少主要归因于2024年第三季度记录的与基因泰克合作协议相关的收入 [10] - 2025年第三季度GAAP运营费用为3610万美元 较2024年同期的3880万美元减少 非GAAP运营费用为3300万美元 较2024年同期的3420万美元减少 [13] - 截至2025年9月30日 现金及现金等价物为2960万美元 而截至2024年12月31日为4190万美元 基于当前运营计划 公司认为现有现金及2025年10月从辉瑞收到的许可费以及股票销售收益将足以支持运营至2026年第一季度 [15] 2025年财务指引 - 重申2025年GAAP总运营费用预期约为1.35亿至1.55亿美元 其中包括估计的非现金股权激励费用以及折旧和摊销 [16] - 重申2025年非GAAP总运营费用预期约为1.25亿至1.45亿美元 这反映了公司运营精简的神经病学聚焦业务并将isaralgagene civaparvovec推向潜在BLA提交的意图 [17]