监管审批更新 - 美国食品药品监督管理局将setmelanotide用于治疗获得性下丘脑肥胖的补充新药申请的处方药使用者费法案目标日期从2025年12月20日延长至2026年3月20日，审查期延长了三个月[1] - 监管机构在10月要求公司对获得性下丘脑肥胖的3期关键试验的临床疗效数据进行额外的敏感性分析，但未要求提交新数据，此补充信息被认定为“重大修订”，为FDA审查提供了额外时间[2] - 此次重大修订不包含任何关于setmelanotide安全性或生产的信息[2] 公司管理层评论与行动 - 公司首席执行官David Meeker博士表示，对额外的敏感性分析确认数据强度充满信心，并相信setmelanotide有潜力使下丘脑肥胖患者受益，目前该患者群体尚无获批治疗方案[3] - 公司继续与FDA审查团队合作，并持续推进相关准备工作，以将setmelanotide提供给患者[3] - 公司将于美国东部时间当天上午8:00举行电话会议和网络直播讨论此次更新[4] 产品与公司背景 - Rhythm是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于治疗罕见神经内分泌疾病，其主导产品IMCIVREE®是一种MC4R激动剂[6] - setmelanotide已获得美国FDA批准，用于减少并长期维持与特定基因缺陷相关的成人和2岁以上儿科患者的过量体重，并在欧盟和英国获得授权用于治疗相关肥胖和控制饥饿感[6][7][8] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718的开发[6]