业务进展与管线更新 - 公司将在2025年11月7日至11日举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上公布威尔逊病（WD）候选疗法PM577的新临床前数据[1][7] - 公司已于2025年8月提名PM647为α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物[1][12] - 威尔逊病（WD）项目的研究性新药申请（IND）和/或临床试验申请（CTA）预计在2026年上半年提交[1][2][5] - α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目的IND和/或CTA预计在2026年中期提交[1][5] - 两个项目的初步临床数据均预计在2027年获得[1][5] - 公司管线还包括与囊性纤维化基金会合作的囊性纤维化（CF）体内项目，以及与百时美施贵宝合作开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的Prime Edited CAR-T产品[6] - 针对慢性肉芽肿病（CGD）的PM359在1/2期研究中前两名患者获得阳性概念验证数据后，公司计划继续与美国FDA进行监管沟通[6] 领导团队与战略合作 - 公司任命Matthew Hawryluk博士为首席商务官，其拥有通过内部创新和高价值战略合作构建公司的深厚经验[1][4][12] - 公司计划于2025年11月12日东部时间上午8:00举办虚拟KOL会议，重点介绍威尔逊病战略和PM577[2][12] 财务业绩与资金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.133亿美元[10][21] - 基于当前运营计划，公司预计现有资金可支持其运营支出和资本支出需求至2027年[10] - 2025年第三季度研发费用为4400万美元，高于2024年同期的4030万美元，增长主要源于许可和知识产权成本以及设施相关费用[12][23] - 2025年第三季度一般及行政费用为1120万美元，低于2024年同期的1410万美元，减少主要源于人员成本下降[12][23] - 2025年第三季度净亏损为5060万美元，2024年同期净亏损为5250万美元[12][24] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物、投资及受限现金总额为2.27亿美元，截至2024年12月31日为2.045亿美元[12]