公司里程碑与监管进展 - 公司已向美国FDA提交了atacicept用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的生物制品许可申请（BLA），该申请通过加速批准途径进行 [1] - 若获批，atacicept将成为首个针对IgAN的双重BAFF/APRIL抑制剂B细胞调节剂 [3][7] - atacicept已获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗IgAN [7][9] - 潜在的FDA批准时间预计在2026年 [7] 关键临床试验数据（ORIGIN 3） - BLA提交得到ORIGIN 3试验预先指定的中期分析数据支持，该分析达到了第36周蛋白尿减少的主要终点 [2] - 在第36周，与安慰剂相比，接受atacicept治疗的患者24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）实现了具有统计学显著性和临床意义的42%降低（p<0.0001） [2][8] - 与基线相比，atacicept治疗组的蛋白尿减少了46% [2][7] - ORIGIN 3是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，共纳入431名IgAN成人患者 [4] - 该试验将继续进行，以评估两年内肾功能的改变，预计于2027年完成 [4] 产品概况与作用机制 - atacicept是一种研究性重组融合蛋白，可抑制B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL） [3][5] - atacicept被开发为一种每周一次、患者可在家自行给药的皮下注射剂 [3] - BAFF和APRIL是肿瘤坏死因子家族成员，能促进B细胞存活和与IgAN等自身免疫性肾病相关的自身抗体产生 [5] - 在ORIGIN 2b期临床试验中，atacicept在36周内显示出蛋白尿显著减少和eGFR稳定，其安全性在随机化期间与安慰剂相当 [6] 市场定位与疾病背景 - IgAN是一种严重的进行性自身免疫性肾病，至少50%的患者可能发展为终末期肾病或肾衰竭 [3] - 公司认为atacicept具备成为同类最佳药物的潜力，其靶向B细胞以减少自身抗体，并已在不同疾病领域的临床试验中对超过1500名患者给药 [9] - 除IgAN外，公司还在PIONEER试验中评估atacicept用于扩展的IgAN人群、抗PLA2R阳性原发性膜性肾病以及抗nephrin阳性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）和微小病变病（MCD）患者 [10] 公司研发管线与业务 - 公司是一家后期临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗严重免疫性疾病的疗法 [11] - 除atacicept外，公司还通过与斯坦福大学的独家许可协议开发下一代靶向BAFF和APRIL的融合蛋白VT-109，并开发用于中和BK病毒感染的单克隆抗体MAU868 [11] - 公司拥有atacicept、VT-109和MAU868的全部全球开发和商业权利 [11]