公司核心产品数据发布 - Rhythm Pharmaceuticals及其合作伙伴在ObesityWeek® 2025会议上公布了四项关于setmelanotide的研究数据[1] - 针对获得性下丘脑肥胖症患者的三期TRANSCEND试验数据显示，setmelanotide联合GLP-1疗法治疗的患者(n=9)相比安慰剂联合GLP-1疗法(n=6)，BMI降低的平均安慰剂调整后差异达到-27.1% (p<0.0001)[7][8] - 在未接受GLP-1疗法的患者中，setmelanotide治疗组(n=72)相比安慰剂组(n=33)，BMI降低的平均安慰剂调整后差异为-19.0% (p<0.0001)[7][8] - setmelanotide治疗52周后，在心脏代谢参数方面显示出具有临床意义的改善[7] 临床疗效与患者反馈 - setmelanotide在治疗获得性下丘脑肥胖症时实现了显著的BMI降低，而此前测试的其他抗肥胖药物未能产生持续一致的体重减轻[2] - 治疗在心脏代谢健康和患者报告结局方面带来有意义的改善，对14名试验参与者和16名12岁以下参与者照顾者的访谈结果显示，患者在饥饿感、体重、能量水平和身体活动方面报告了有益的变化[2] - 另一项海报展示显示，setmelanotide治疗与大多数心脏代谢参数和蛋白质组学生物标志物的显著改善相关，包括非动态血压、血脂水平以及血液学和化学参数[3] 产品与研发管线 - 公司核心资产IMCIVREE® (setmelanotide)是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖[6] - 该药物已获得美国FDA批准，用于减少2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或基因确认的POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的综合征性或单基因肥胖患者的过量体重并长期维持减重效果[6][10] - 欧盟委员会和英国MHRA也已批准setmelanotide用于治疗与基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC、PCSK1缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖及饥饿控制[6][11] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718[9]