核心观点 - 公司报告了2025年第三季度财务业绩并提供了业务进展，重点是其领先的体内基因编辑候选疗法EDIT-401 [1] - EDIT-401在非人灵长类动物临床前概念验证数据中显示可降低低密度脂蛋白胆固醇超过90%，支持其成为同类最佳一次性疗法的潜力 [1] - 公司计划在2026年中期提交EDIT-401的研究性新药申请或临床试验申请，并在2026年底前获得初步人体概念验证数据 [1][2] - 公司现金储备预计可支撑运营至2027年第三季度 [1][2] EDIT-401项目进展 - 在2025年美国心脏协会和欧洲基因与细胞治疗学会年会上展示了EDIT-401的临床前数据 [1][2][5] - 数据显示，单次给药EDIT-401后48小时内，非人灵长类动物的平均LDL-C水平降低超过90% [1][5] - 在高基线LDL-C和LDLR功能降低的小鼠模型中，也实现了超过90%的LDL-C降低 [5] - 在非人灵长类动物肝脏中，LDL-C降低超过90%伴随着LDLR蛋白平均增加超过6倍，且仅需对肝脏中约10-40%的LDLR等位基因进行中等水平的功能性编辑 [5] - 在小鼠模型的三个月研究中，LDL-C降低效果得以维持，证明了效果的持久性 [5] - 公司已在2025年9月宣布选定EDIT-401作为其领先的体内开发候选药物 [5] 财务表现与现金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.656亿美元，而截至2024年12月31日为2.699亿美元 [7][15] - 2025年第三季度，公司通过其ATM设施筹集了1780万美元的毛权益收益 [7] - 2025年9月30日之后，公司通过ATM设施出售普通股获得了1730万美元的收益 [7] - 公司预计现有现金资源将足以支撑其运营至2027年第三季度 [1][2][7] - 2025年第三季度归属于普通股股东的净亏损为2510万美元，或每股0.28美元，而2024年同期净亏损为6210万美元，或每股0.75美元 [11][14] - 2025年第三季度的合作与其他研发收入增至754.3万美元，而2024年同期为1万美元，增长主要归因于公司与百时美施贵宝合作协议下实现里程碑所确认的收入 [11][14] - 2025年第三季度的研发费用降至1977.5万美元，而2024年同期为4763.9万美元，减少主要与公司reni-cel项目临床开发终止相关的临床和制造成本降低有关 [11][14] - 2025年第三季度的一般及行政费用降至1231.6万美元，而2024年同期为1808.8万美元，减少主要与人员相关费用减少有关 [11][14] 公司活动与背景 - 公司是一家专注于开发针对严重疾病的变革性药物的先驱基因编辑公司 [9] - 公司计划于2025年12月2日参加第8届Evercore年度医疗健康会议 [5][6] - 公司是博德研究所Cas12a专利组合以及博德研究所和哈佛大学Cas9专利组合用于人类药物的独家被许可方 [9]