业务进展与临床管线更新 - 公司首席执行官Jesse Shefferman表示，公司在临床项目上取得重要进展，未来将有多个重要里程碑，重点在于对癌症和罕见病治疗管线的严格执行力[2] - 针对非肌层浸润性膀胱癌的ADVANCED-2试验中的TARA-002项目持续推进，预计在2026年第一季度报告约25名BCG无应答患者的中期结果[2] - TARA-002显示出良好的安全性特征和差异化的易用性，有望成为非肌层浸润性膀胱癌治疗领域的重要补充[2] - 在罕见病管线方面，公司预计在2025年第四季度提供STARBORN-1试验在儿童淋巴管畸形患者中的中期更新，并在同期启动注册性THRIVE-3试验中首位患者的静脉注射氯化胆碱给药[2] - TARA-002在儿童淋巴管畸形患者的2期STARBORN-1试验中期分析结果仍按计划在2025年第四季度公布[5][6] - 静脉注射氯化胆碱的注册性THRIVE-3试验首位患者给药时间因美国学术中心的管理和资金挑战，现预计在2025年底前启动[7] - THRIVE-3试验为无缝的2b/3期试验，包括剂量确认部分和双盲随机安慰剂对照部分，旨在评估静脉注射氯化胆碱在长期肠外营养支持患者中的疗效和安全性[7] - 静脉注射氯化胆碱已获得美国FDA的快速通道资格认定[7] 财务业绩与资金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额约为1.34亿美元，预计足以支持计划中的运营至2027年中[6][15] - 具体而言，截至2025年9月30日，非限制性现金及现金等价物和可交易债务证券投资总额为1.336亿美元[15] - 2025年第三季度研发费用增加至960万美元，去年同期为810万美元，增长主要源于静脉注射氯化胆碱THRIVE-3临床试验的启动成本增加90万美元[15] - 2025年第三季度一般及行政费用增加至520万美元，去年同期为430万美元，增长主要源于人事相关费用增加70万美元[15] - 2025年第三季度，公司净亏损为1330万美元，每股亏损0.31美元，而2024年同期净亏损为1120万美元，每股亏损0.50美元[15] - 截至2025年9月30日，总资产为1.446亿美元，总负债为1235万美元，股东权益为1.3229亿美元[20] 公司荣誉与背景信息 - 2025年11月，公司被BioSpace评为最佳工作场所之一，该荣誉表彰在文化、职业发展、领导力和创新方面表现卓越的组织[8] - TARA-002是一种研究性细胞疗法，用于治疗非肌层浸润性膀胱癌和淋巴管畸形，并已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定[10] - 非肌层浸润性膀胱癌是美国第六大常见癌症，约占膀胱癌诊断的80%，每年美国约有65,000名患者被诊断[12] - 淋巴管畸形是罕见的先天性淋巴管畸形，超过50%在出生时被发现，90%在3岁前确诊[13] - 静脉注射氯化胆碱是一种研究性磷脂底物替代疗法，针对需要肠外营养支持的患者 约有78%的长期肠外营养支持患者缺乏胆碱，其中约63%有不同程度的肝功能障碍[14][16] - 美国每年约有90,000人需要家庭肠外营养支持，其中约30,000人需要长期支持 静脉注射氯化胆碱有望成为首个FDA批准的用于肠外营养支持患者的静脉胆碱制剂，并已获得孤儿药认定[16]