临床开发进展 - 正在进行的upliFT-D研究（一项针对FTD-GRN或FTD-C9orf72患者的1/2期临床试验）中，正在积极招募第3队列（FTD-GRN，预计5-10名患者）和第4队列（FTD-C9orf72，预计3-5名患者）的患者，两个队列均将评估剂量2的PBFT02 [1][5] - 公司已修订upliFT-D试验方案，引入短期低剂量预防性抗凝治疗，并修订纳入标准以允许招募前驱期或轻度认知障碍患者，同时排除病情严重进展的患者，修订后的方案已提交给所有全球试验点和相关卫生当局并已在初始试验点实施 [5] - 计划在2026年上半年报告来自剂量2的更新中期安全性和生物标志物数据，并寻求监管机构对FTD-GRN注册试验设计的反馈 [5] 生产工艺与监管沟通 - 公司与美国FDA就建立一种高生产率、基于悬浮培养的PBFT02生产工艺可比性的分析方法达成一致，完成了CMC会议 [1][2][5] - 该GMP级别的悬浮生产工艺已在200升规模上执行，与当前基于贴壁的培养工艺相比，显著提高了生产率、衣壳纯度和完整衣壳百分比，单批悬浮工艺预计可生产超过1,000剂剂量2的PBFT02，纯度超过90%，完整衣壳率超过70% [5] - 公司计划在2026年上半年与FDA接洽，就FTD-GRN注册试验设计的关键要素获得反馈，包括FDA对采用单臂设计并与自然史对照组进行比较的可能性的看法 [2][5] 财务状况 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为5277.3万美元，而截至2024年9月30日为8480万美元 [11] - 公司预计现有现金、现金等价物和可售证券足以支撑运营至2027年第一季度 [1][11] - 2025年第三季度研发费用为430万美元，较2024年同期的870万美元有所下降；一般及行政费用为434.8万美元，较2024年同期的725.1万美元有所下降 [11] - 2025年第三季度净亏损为774.9万美元，基本和稀释后每股亏损为2.44美元，较2024年同期的净亏损1934万美元和每股亏损6.15美元有所收窄 [11][16]