公司核心进展与展望 - 公司进入关键时期，HOPE-3三期临床试验的顶线结果预计在未来几周内公布（2025年第四季度）[2][4] - 首席执行官强调Deramiocel是首个针对杜氏肌营养不良症心肌病的疗法，旨在解决导致患者死亡的主要病因[2] - 公司对科学数据的强度、一致性和可重复性保持信心，并专注于推动Deramiocel获批和商业化[2] - 商业发布准备已就绪，支持Deramiocel在2026年潜在获批和市场引入[4] 产品管线与临床开发 - 关键性HOPE-3三期研究（n=105）已完成12个月治疗期，顶线结果即将公布，该试验独立评估骨骼和心脏功能[5] - 2025年8月与FDA举行A类会议，FDA支持提交HOPE-3结果以解决完全回应函中的问题，公司计划提交正式完整回应，预计审查期为六个月[5] - StealthX™外泌体疫苗平台在NIAID赞助的一期临床试验中推进，初步顶线数据预计在2026年第一季度公布[4][5] - 同行评审出版物于2025年10月发表，详细阐述了Deramiocel通过释放外泌体和可溶性因子抑制纤维化基因表达的机制，超过100个生产批次证实了其生物一致性和效力[5] 商业化与生产准备 - 位于圣地亚哥的GMP设施成功完成FDA许可证前检查，所有483观察项已解决并被FDA接受，设施已投入运营，能够支持获批后的初始商业发布[5] - 公司与日本新药签订了Deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销协议[21] 财务表现与资金状况 - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额约为9860万美元，较2024年12月31日的约15150万美元下降[7] - 2025年第三季度营收为0美元，2024年同期约为230万美元，2025年前九个月营收为0美元，2024年同期约为1110万美元，主要收入来源为日本新药的预付款和里程碑付款，已于2024年底全部确认[8] - 2025年第三季度总运营费用约为2630万美元，2024年同期约为1530万美元，2025年前九个月总运营费用约为7900万美元，2024年同期约为4600万美元[9] - 2025年第三季度净亏损约为2460万美元，每股亏损054美元，2024年同期净亏损约为1260万美元，每股亏损038美元，2025年前九个月净亏损约为7490万美元，每股亏损164美元，2024年同期净亏损约为3340万美元，每股亏损104美元[10] - 公司预计现有资金足以支持计划运营至2026年第四季度[11] 产品与监管背景 - Deramiocel（CAP-1002）是一种同种异体心脏球源性细胞疗法，具有免疫调节和抗纤维化作用，通过分泌外泌体靶向巨噬细胞[16] - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定、美国再生医学先进疗法认定、欧洲先进治疗医药产品认定以及FDA的罕见儿科疾病认定，可能使公司在获批时获得优先审评券[17] - HOPE-3三期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入105名受试者，在试验前12个月内每3个月给药一次，共四次剂量[18]