公司战略定位 - 公司专注于罕见病领域 致力于开发同类第一或最优的疗法 以满足高度未满足的医疗需求[1] - 公司在罕见病生物技术行业中具有独特性[1] - 公司拥有三个项目 每个项目都具有10亿美元的潜在市场机会 且处于不同发展阶段[1] 财务状况 - 公司拥有强劲的基本财务实力[1] - 公司预计在本年度下半年实现盈利 并拥有良好的现金状况[1] 产品管线表现 - 产品Galafold用于法布里病 是公司首个于2016年及2018年获批的产品[2] - 该产品本年度销售额增长10%至15% 销售额超过5亿美元[2] - 该产品拥有强大的诊断顺风因素和长期的市场增长潜力[2] - 产品Pombiliti和Opfolda处于上市初期阶段 于2023年获得批准[2]