公司近期活动 - 公司首席执行官Allan Reine医学博士将于2025年11月18日中午12点（格林威治标准时间）参加在伦敦举行的Jefferies全球医疗健康大会的炉边谈话活动 [1] 公司业务与技术平台 - 公司是一家致力于提供新一代一次性治愈性基因疗法的生物技术公司 [3] - 公司部署其专有的Prime Editing基因编辑平台，该技术具有多功能、精确和高效的特点，旨在对基因内正确位置进行正确编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修饰 [3] - Prime Editors有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并可在多种组织、器官和细胞类型中发挥作用，其多功能基因编辑能力可能解锁数千种潜在适应症的机会 [3] 公司研发管线与战略 - 公司目前正在推进一个多元化的研究性治疗项目组合，这些项目围绕其核心重点领域组织：肝脏、肺部、免疫学和肿瘤学 [4] - 在每个核心领域，公司最初专注于一组高价值项目，每个项目都针对生物学原理明确、临床开发和监管路径清晰、且有望成为扩展至其他机会基础的疾病 [4] - 公司计划利用Prime Editing平台广泛的多功能治疗潜力及其模块化特性，快速有效地扩展到当前管线之外的疾病，可能包括额外的遗传病、免疫疾病、癌症、传染病以及针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病总计影响数百万人 [4]