财务业绩 - 第三季度每股亏损0.28美元，较去年同期的0.75美元亏损有所收窄，并且优于市场预期的0.38美元亏损 [1] - 季度总收入为750万美元，显著超出去年同期水平，并大幅超越市场预期的200万美元，增长主要源于与百时美施贵宝合作达成里程碑所确认的收入 [2] - 研发费用为1980万美元，同比下降58%，主要由于reni-cel项目终止后临床和制造成本降低 [3] - 一般及行政费用为1230万美元，同比下降32%，主要因reni-cel项目终止后人员精简导致员工相关费用减少 [4] - 公司目前无任何重组和减值费用 [4] 现金流与财务指引 - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及投资总额为1.656亿美元，较2025年6月30日的1.785亿美元有所下降 [6] - 公司预计现有现金状况，加上2025年9月30日后通过ATM融资筹集的1730万美元以及来自Vertex许可协议的保留付款，将足以支撑其运营和资本需求直至2027年第三季度 [6] 股价表现 - 公司股价年初至今已上涨98.5%，远超行业同期11.2%的涨幅 [4] 研发管线与战略更新 - 公司目前尚无获批上市产品，因此研发管线进展是其关注焦点 [7] - 2024年12月，公司终止了reni-cel开发项目，并因此实施了包括裁员约65%在内的成本节约措施，使公司退回到临床前阶段，并将资源和人力集中于体内基因编辑管线的开发 [8] - 2025年9月，公司提名EDIT-401作为其领先的体内开发候选药物，这是一种旨在显著降低低密度脂蛋白胆固醇的一次性基因编辑疗法 [9] - EDIT-401在临床前研究中显示出强劲效果，在非人灵长类动物和小鼠模型中实现了快速且持久的≥90%的LDL-C降低，肝脏LDLR蛋白增加了六倍以上，并实现了持续三个月的血脂降低 [10] - 公司计划在2026年中期提交新药临床试验申请，并目标在2026年底前获得初步的人体概念验证数据 [12]