文章核心观点 - 公司公布2025年第三季度财务业绩并提供业务更新，其针对LCA5的基因疗法OPGx-LCA5在1/2期临床试验中取得积极的3个月儿科和18个月成人数据，显示出恢复视锥细胞介导视力的潜力 [1] - 公司成功完成与美国FDA的RMAT会议，为OPGx-LCA5获得加速监管审批路径创造了潜在可能 [1] - 公司通过股权融资增强了资本实力，现有现金资源预计可支持运营至2027年下半年，为推进关键临床项目提供资金保障 [10] 管线项目更新 - OPGx-LCA5 (LCA5基因疗法)：1/2期临床试验数据显示，3名儿科参与者在治疗3个月后视锥细胞介导的视力获得大幅改善，3名成人参与者的治疗反应已观察到18个月，表明潜在持久性 [6] - OPGx-LCA5 (LCA5基因疗法)：计划将正在进行的试验推进至3期部分，预计采用适应性设计，仅需招募8名参与者进行为期12个月的单臂研究 [6] - OPGx-LCA5 (LCA5基因疗法)：首名参与者已入组3期研究的导入期，预计在2026年下半年使用商业化工艺生产的药物进行给药，顶线临床数据预计约一年后获得 [6] - OPGx-BEST1 (BEST1基因疗法)：FDA已接受其IND申请，目前正在名为BIRD1的适应性、开放标签、剂量探索1/2期试验中招募参与者，初始数据预计在2026年第一季度获得 [6][7] - OPGx-RDH12 和 OPGx-MERTK：分别获得来自Global RDH12 Alliance高达160万美元和来自Retinal Degeneration Fund高达200万美元的非稀释性资金支持，用于加速开发 [13] - 酚妥拉明眼用溶液0.75%：基于VEGA-3三期试验的积极数据，计划在2025年底前向FDA提交sNDA，用于治疗老花眼 [5][13] 财务业绩 - 现金状况：截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为3080万美元，本季度后通过股权融资筹集约2300万美元总收益，现有现金资源超过5000万美元，预计可支持运营至2027年下半年 [10] - 收入：2025年第三季度许可与合作收入为310万美元，较2024年同期的390万美元有所下降，主要原因是酚妥拉明眼用溶液的研发服务收入减少 [11] - 研发费用：2025年第三季度研发费用为640万美元，低于2024年同期的900万美元，主要归因于APX 3330和酚妥拉明眼用溶液的临床研究、生产和毒理学成本降低 [13] - 净亏损：2025年第三季度净亏损为1750万美元，基本和稀释后每股亏损为0.25美元，而2024年同期净亏损为750万美元，基本和稀释后每股亏损为0.29美元，亏损增加主要与权证及其他衍生负债的公允价值变动有关 [15] 医学出版物与展示 - LCA5的1/2期试验数据在《Molecular Therapy》上发表，并在美国眼科学会年会、细胞与基因Mesa会议和美国验光学会年会等多个行业会议上进行了展示 [13]