药物研发进展 - 公司发布其MGX-001血友病A项目的新临床前剂量范围探索数据 数据显示在非人灵长类动物中实现了治愈性因子VIII活性 并为其临床剂量方案策略提供了依据 [1][2] - 在包含6个剂量组的临床前研究中 单次给药后 六个剂量组中的五个最高AAV剂量组均达到了治疗相关水平的FVIII活性 [4] - 在拟议的临床剂量下 MGX-001实现了平均49%的FVIII活性 范围在29.3%至59.5%之间 该水平处于功能性治愈的定义范围内 [5] 安全性与耐受性 - FVIII活性表现出AAV和LNP剂量依赖性 所有动物的FVIII活性均未超过正常水平的150% 即人类FVIII活性的最高可接受水平 [5] - 治疗在所有动物中耐受性良好 未出现显著的肝酶升高 仅在最高LNP剂量组观察到短暂的肝酶升高 [5] 公司战略与管线 - 公司计划将MGX-001推进至临床开发阶段 [3] - 公司已调整其研发管线和工作重点 专注于推进其领先的体内治疗项目 包括MGX-001血友病A项目 以及与其他公司的合作项目 [7] - 作为战略调整的一部分 公司降低了早期发现和平台研究的优先级 并裁员25% [8] 未来计划与财务状况 - 公司预计将在2025年第四季度进行新药临床试验前会议 并在2026年第四季度提交新药临床试验申请和临床试验申请 [6] - 通过战略调整 公司预计将其现金跑道延长至2027年第四季度 其现金 现金等价物和可供出售的有价证券为1.841亿美元 [8] 市场表现 - 公司股价在数据发布后下跌15.68% 报收于1.85美元 [8]