核心临床数据 (NDV-01) - 针对非肌层浸润性膀胱癌的NDV-01在9个月随访中显示出92%的任意时间点总缓解率，安全性良好 [1] - 具体完全缓解率数据为：任意时间点92% (23/25)，3个月84% (21/25)，6个月87% (20/23)，9个月85% (17/20) [5] - 在BCG治疗无效亚组人群中，任意时间点完全缓解率达到91% (10/11) [7] - 已有两名受试者完成12个月评估且均达到完全缓解，无患者出现肌肉浸润性疾病进展或接受根治性膀胱切除术 [6] - 安全性方面，无患者出现≥3级治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗，61%患者出现治疗相关不良事件，其中62%为短暂性轻度排尿不适 [11] 监管进展与临床开发计划 - 公司已就NDV-01三期临床试验的关键要素与美国FDA达成一致，包含两个独立的审批路径 [1] - 针对高风险、BCG治疗无效的二线患者，FDA表示单臂试验在更难治的患者群体中可能被接受 [5] - 针对中风险患者，FDA同意在经尿道膀胱肿瘤切除术后将患者随机分配至NDV-01辅助治疗组或观察组的设计 [5] - FDA指出无需额外的非临床研究来支持505(b)(2)新药申请 [5] - 两项三期试验预计将于2026年上半年启动 [1][8] 公司财务状况与融资 - 公司于11月5日完成了1亿美元普通股和预融资权证的承销发行，以支持运营至2028年 [1][3] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为138万美元，短期投资为1250万美元，总流动资产为1485万美元 [27] - 2025年第三季度研发费用为404万美元，较2024年同期的1115万美元显著下降，主要因REL-1017试验成本减少 [12] - 2025年第三季度净亏损为1010万美元，每股亏损0.30美元，较2024年同期的2173万美元亏损有所收窄 [13] - 2025年前九个月净现金运营支出为3120万美元，较2024年同期的4300万美元减少 [21] 未来里程碑与管线进展 - NDV-01二期研究的12个月数据预计在2026年第一季度公布 [12] - NDV-01的美国新药临床试验申请 clearance、高风险患者三期试验启动、中风险患者三期试验启动均预计在2026年上半年 [12] - 用于治疗Prader-Willi综合征的sepranolone概念验证二期试验预计于2026年上半年启动 [12] - 公司任命约翰霍普金斯大学泌尿肿瘤专家Max Kates博士加入临床顾问委员会 [8] 产品与市场背景 - NDV-01是一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的吉西他滨和多西他赛缓释制剂，采用膀胱内给药方式，专利保护期至2038年 [17] - 非肌层浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例的75-80%，美国有超过74.4万例患者，市场机会显著 [19] - sepranolone是一种选择性GABAA受体调节剂，目前已累计超过335名患者接受过治疗，安全性良好 [22] - Prader-Willi综合征是一种罕见遗传病，全球患病率估计为35万至40万患者 [23]