公司近期活动 - 公司总裁兼首席执行官Jian Irish博士将于2025年11月20日星期四格林尼治标准时间上午9:30在伦敦的Jefferies全球医疗健康大会上发表演讲[1] 公司业务与技术平台 - 公司是一家体内基因组编辑公司，利用其专有技术为患者开发治疗性基因药物[3] - 公司基于宏基因组学（研究从自然环境中回收的遗传物质）的科学发现并开发一系列新型编辑工具，这些工具可能能够纠正人类基因组中任何地方发现的任何类型的基因突变[3] - 公司专注于在生物学已被充分理解且临床开发和监管路径明确的疾病适应症中开发高价值项目[3] - 公司计划未来通过利用其在位点特异性删除、整合和校正方面的专有基因编辑能力，继续扩展其研发管线[3] 核心研发管线 - 公司领先的、全资拥有的血友病A研发项目MGX-001已在临床前研究中显示出可能具有与同类最佳治疗方案竞争的潜力，包括在一次治疗中实现靶向基因组编辑和持久的基因表达[4] - MGX-001旨在为患有血友病A的成人和儿童提供治愈性的、终身的保护，防止出血事件和关节损伤[4] - 公司目前也正在利用MGX-001位点特异性基因组整合系统开发其他分泌蛋白缺乏症的项目，并有针对心脏代谢疾病的合作资产[4]