公司评级与股价目标 - Evercore ISI将Intellia Therapeutics从跑赢大市下调至与同业持平 并将目标价从17美元大幅下调至8美元 [1] - 评级下调主要基于对公司ATTR项目时间线的不确定性 以及对发展里程碑清晰度不足的担忧 [1] 临床试验数据结果 - 公司于11月10日公布了其在研疗法nexiguran ziclumeran针对ATTR淀粉样变性心肌病的1期试验三年随访数据 [2] - 数据显示 36个月时平均血清TTR降低87% 且未出现效果减弱现象 [2] - 关键生物标志物和功能状态保持稳定或改善 与匹配队列相比死亡率显著降低 [2] - 公司首席执行官强调即使在晚期心衰患者中也观察到持久的疗效益处 [3] 安全性及监管状态 - 报告的不良事件仅限于轻度输注反应和转氨酶升高 [3] - 公司正在努力解决美国FDA对其三期MAGNITUDE试验的临床暂停 该试验对推进nex‑z至关重要 [3] 公司业务与研发管线 - Intellia Therapeutics是一家临床阶段基因编辑公司 致力于通过体内和工程化细胞疗法开发治疗方案 [4] - 研发管线包括针对ATTR淀粉样变性的NTLA‑2001和针对遗传性血管性水肿的NTLA‑2002 [4] - 公司与多家生物技术公司合作 共同推进针对癌症、自身免疫性疾病和囊性纤维化等的CAR-T、NK细胞和基因组医学平台 [4] 未来展望与催化剂 - Evercore ISI认为明年春季公布的HAELO结果可能提供一个更清晰的时机来重新评估公司前景 [3]