药物研发进展 - 公司已向美国FDA提交了crofelemer用于治疗微绒毛包涵体病（MVID）儿科患者的修正试验方案，以支持其可能的加速批准路径 [1] - 该药物有潜力延长MVID患者的生命，这些婴幼儿患者面临致命的疾病自然史 [1] - 在MVID患者中，crofelemer可实现高达37%的肠外营养支持减少，这一突破意义重大 [1] 疾病与市场背景 - 微绒毛包涵体病（MVID）是一种超罕见遗传病，患者天生无法吸收基本生命营养素 [1] - 目前全球任何地区均无针对MVID的获批治疗方法 [1] - MVID患者需要终身接受肠外营养支持，但这与毒性和合并症相关 [1]