监管进展与审批路径 - 美国食品药品监督管理局已接受公司针对法布里病基因疗法isaralgagene civaparvovec的生物制品许可申请进行滚动提交和审查的请求 [1] - 美国食品药品监督管理局在2024年10月已同意使用eGFR斜率作为支持加速批准路径的终点 并在2025年10月的会议纪要中重申了此点 [2] - 公司计划在2025年第四季度晚些时候根据加速批准路径向美国食品药品监督管理局启动生物制品许可申请的滚动提交 [4] 产品临床数据与潜力 - 在2025年9月的国际先天性代谢异常大会上公布的注册性1/2期STAAR研究详细临床数据表明 isaralgagene civaparvovec作为一次性、持久的疗法 有望提供超越当前护理标准的有意义的多器官临床获益 [3] - STAAR研究显示 所有给药患者在52周时均呈现积极的平均年化估计肾小球滤过率斜率 美国食品药品监督管理局已同意将此作为批准的主要依据 [3] - 该研究性基因疗法isaralgagene civaparvovec已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法认定 欧洲药品管理局的孤儿药认定和优先药物资格 以及英国药品和健康产品管理局的创新许可和准入途径认定 [4] 公司背景与产品信息 - Sangamo Therapeutics是一家致力于将突破性科学转化为药物的基因组医学公司 专注于为患有严重神经系统疾病且缺乏足够治疗选择的患者提供治疗方案 [7] - 公司认为其锌指表观遗传调节器非常适合解决破坏性的神经系统疾病 其SIFTER衣壳发现平台正在临床前研究中推进向中枢神经系统的递送 同时通过模块化整合酶平台推进下一代基因组编辑 [7] - 法布里病是一种溶酶体贮积症 由α-半乳糖苷酶A基因突变引起 导致酶活性不足 进而造成特定脂质在细胞中积聚 可能对肾脏、心脏、神经等多个重要器官造成严重损害 [6] - 1/2期STAAR研究是一项全球、开放标签、单剂量、剂量递增的多中心临床研究 旨在评估isaralgagene civaparvovec 该疗法仅需单次输注且无需预处理 [5]