药物研发进展 - 公司自主研发的化学1类新药双链小干扰RNA药物SYH2061注射液已获得美国FDA批准在美国开展临床试验 [1] - 该产品已于2025年10月获得中国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验 [1] 产品技术特点 - 该产品是一款通过偶联乙醯半乳糖胺实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药方式靶向补体蛋白C5，能有效降低C5水平 [1] - 通过优化序列和化学修饰策略，产品可实现更持久的基因沉默效果，是国内首款进入临床试验的超长效降低C5水平的siRNA药物 [1] - 产品适用于治疗IgA肾病及其他补体介导相关性疾病 [1] 临床前数据与优势 - 临床前研究显示，该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品 [1] - 产品展现出药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值 [1]