临床试验数据 - Enlivex Therapeutics公布其候选疗法Allocetra™在治疗中重度膝骨关节炎的随机、多国I/II期临床试验中，取得了积极的6个月疗效数据，结果重申了此前报告的3个月数据，并证实确定了与年龄相关的原发性骨关节炎应答者人群[1] - 在主要年龄组中，与安慰剂相比，Allocetra™在多个疗效终点上持续显示出显著且持久的疼痛减轻和功能改善，这些发现与3个月的观察结果一致，并且患者年龄与临床效果程度及其统计学显著性之间存在稳健的正相关关系[6] - 在3个月时，60岁以上年龄组的疼痛和功能复合终点显示出统计学显著改善，治疗组改善-26.8分，安慰剂组改善-13.4分，较安慰剂组改善99%；在6个月时，61岁以上年龄组治疗组改善-27.8分，安慰剂组改善-15.5分，较对照组改善80%[6] - Allocetra™在6个月随访期间继续表现出良好的安全性特征，与之前报告的3个月数据一致[6] 公司管理层评论 - 公司首席执行官认为，6个月的结果提供了强有力的证据，表明Allocetra™为与年龄相关的原发性膝骨关节炎患者提供了持久且具有临床意义的益处，单次治疗周期产生至少6个月的持续疗效，不仅对患者是潜在的变革性治疗选择，也为公司支持了一个引人注目且可扩展的商业机会[4] - 公司首席医疗官表示，在该患者群体中观察到的持久临床改善令人鼓舞，这些结果为计划于2026年上半年启动的IIb期试验铺平了道路，公司致力于推进Allocetra™作为潜在的新型治疗方法，以改善数百万膝骨关节炎患者的生活质量[4] 疾病背景与市场机会 - 骨关节炎是最常见的关节炎形式，影响超过3250万美国人和全球超过3亿人，预计到2040年将有7800万美国人患骨关节炎， symptomatic膝骨关节炎尤其普遍且致残，约40%的男性和47%的女性在其一生中会患上膝骨关节炎[8] - 目前美国FDA或欧洲EMA均未批准任何能够证实可阻止、减缓或逆转关节结构损伤进展的药物，因此对能够减轻疼痛和相关残疾的治疗方法存在关键需求[8] 试验设计与下一步计划 - ENX-CL-05-001试验是一项多中心I/II期临床试验，包括两个阶段，第一阶段为I期安全性导入和开放标签剂量递增阶段，第二阶段为双盲、随机、安慰剂对照的多中心IIa期试验，试验关键疗效终点评估治疗后3个月、6个月和12个月时与安慰剂相比的关节疼痛和关节功能[7] - 公司计划在2026年上半年启动针对与年龄相关的原发性膝骨关节炎的IIb期试验[4]