产品获批与核心特点 - 美国FDA于2025年11月24日批准诺华公司的Itvisma用于治疗两岁及以上、经确认存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症患者[2] - Itvisma是首个也是唯一一个针对该广泛人群的基因替代疗法[2] - 该疗法通过一次性固定剂量给药解决SMA的遗传根源，无需根据年龄或体重调整剂量[2] - 通过替换SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，并可能减少对该人群长期治疗的需求[2] 临床数据与疗效 - 获批基于注册性III期STEER研究的数据，并得到开放标签III期b STRENGTH研究的支持[3] - Itvisma在运动功能方面显示出统计学显著改善，并稳定了疾病自然史中通常不会出现的运动能力，疗效在52周随访期内持续[3] - 在两项研究中，Itvisma的安全性与不良事件表现一致[3] - STEER研究中最常见的不良事件是上呼吸道感染和发热，STRENGTH研究中最常见的是普通感冒、发热和呕吐[3] 疾病背景与市场潜力 - SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因突变或缺失引起[4] - SMN1基因负责产生身体所需的大部分SMN蛋白，用于呼吸、吞咽和基本运动等肌肉功能[4] - 美国约有9,000人患有SMA，尽管治疗有所进展，但年龄较大的儿童、青少年和成年人在保护运动神经元和维持体力方面仍存在未满足的需求[5] 公司战略与产品供应 - 公司致力于通过创新的一次性疗法支持SMA社区，为所有年龄段的患者提供帮助，并可能减轻慢性治疗带来的负担[6] - Itvisma将于12月在美国上市，诺华患者支持中心可帮助符合条件的患者开始治疗[8] - 公司拥有与全国儿童医院就静脉和鞘内递送AAV9基因替代疗法治疗所有类型SMA的独家全球许可，以及与REGENXBIO和Généthon的独家全球许可协议[10] - 公司在神经科学领域加倍投入，将SMA和多发性硬化症的创新传统扩展到神经免疫学、神经变性和神经肌肉疾病领域[11]