核心观点 - 生物技术公司Pasithea Therapeutics Corp (NASDAQ: KTTA) 宣布其核心候选药物PAS-004获得肌萎缩侧索硬化症协会约100万美元的霍夫曼临床试验奖助金 用于启动针对ALS患者的首次临床试验 [1] 公司动态与里程碑 - 公司获得肌萎缩侧索硬化症协会颁发的霍夫曼临床试验奖助金 价值约100万美元 用于研究PAS-004治疗ALS的疗效、安全性和耐受性 [1] - 该奖助金将支持启动PAS-004在ALS患者中的首次临床试验 这对公司而言是一个重要的里程碑 [2] - PAS-004是一种新一代大环MEK抑制剂 公司正将其开发用于治疗RASopathies、MAPK通路驱动的肿瘤及其他疾病 [3] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验 并在1型神经纤维瘤病成人患者中进行1/1b期临床试验 [3] 药物机制与临床前数据 - PAS-004靶向运动神经元疾病病理生理学中的一个关键分子 并在ALS金标准SOD小鼠模型中取得了显著且有希望的结果 [2] - 炎症和TDP-43蛋白聚集是ALS发生和发展公认的驱动因素 丝裂原活化蛋白激酶和细胞外信号调节激酶在TDP-43相关的神经变性和神经炎症中发挥作用 是潜在的治疗靶点 [2] - PAS-004已在神经纤维瘤病和晚期癌症的临床研究中显示出有希望的安全性和初步的单药疗效信号 [2] 临床试验设计 - 这项由美国领先的ALS机构执行的1期研究 将在12名ALS患者中评估PAS-004 患者将分为三个序贯剂量组 并接受约28周的随访 [2] - 研究除了评估安全性和耐受性外 还将测量ALS功能评定量表修订版评分和神经丝轻链水平的变化 以探索潜在的早期临床活性信号 [2] 行业背景与需求 - 肌萎缩侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病 会影响大脑和脊髓中的神经细胞 患者最终会丧失运动、说话和呼吸能力 该疾病通常是致命的 通常在诊断后五年内死亡 [5] - 目前治疗选择有限 导致对新疗法存在高度未满足的医疗需求 以解决功能缺陷和疾病进展问题 [5] - 肌萎缩侧索硬化症协会是世界上最大的ALS组织 其使命是使ALS成为一种可管理的疾病并最终治愈它 [4] - 霍夫曼临床试验奖助金计划旨在资助有希望的ALS潜在新疗法的早期临床试验 [2]