公司近期动态 - 公司将于2025年12月2日上午8:30（美国东部时间）参加Piper Sandler第37届年度医疗保健会议并进行炉边谈话 [1] - 公司2025年第三季度财报和运营亮点已发布 [4] - 公司已完成针对杜氏肌营养不良症的RGX-202关键性试验AFFINITY DUCHENNE®的患者入组并启动商业化生产 [5] 公司业务与管线 - 公司是一家成立于2009年的生物技术公司，专注于利用基因疗法的治疗潜力 [2] - 公司拥有针对罕见病和视网膜疾病的一次性治疗晚期管线 [2] - 主要研发管线包括：用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、与Nippon Shinyaku合作治疗MPS II的RGX-121和治疗MPS I的RGX-111、以及与艾伯维合作治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314 [2] - 基于公司AAV基因治疗平台的治疗已惠及数千名患者，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [2]